[NF 뉴스] RNA치료제, 희귀질환 넘어 만성질환도 잡는다 — NF 가족에게 던지는 희망

> 📰 **원문**: 매경헬스 · 이재형 기자 (2026.04.17) > http://www.mkhealth.co.kr/news/articleView.html?idxno=78273 > > ✍️ **정리**: END NF 션 --- ## 📰 기사 핵심 내용 > "RNA(리보핵산) 기반 치료제가 희귀질환 중심에서 벗어나 만성질환으로 적용 범위를 넓히고 있다. 유전자 발현 과정을 정밀하게 조절할 수 있는 기술이 고도화되면서 치료 접근이 어려웠던 질환 영역까지 타격하고 있다." > > — 매경헬스, 2026.04.17 ### 1. 작동 원리 DNA → mRNA → 단백질 생성 과정(번역, Translation)에서 **RNA 단계에 직접 개입**합니다. 질병을 유발하는 단백질이 만들어지지 않도록 하거나, 정상 단백질이 생성되도록 유도하는 방식입니다. 유전자 발현 단계에 직접 개입한다는 점에서 기존 치료제와 차별화된 차세대 패러다임으로 평가받습니다. ### 2. 주요 플랫폼 기술 - **siRNA** · 소간섭리보핵산 - **ASO** · 안티센스 올리고뉴클레오타이드 플랫폼 기술이 다양화·고도화되면서 보다 복잡한 질환에도 RNA 치료제 적용이 가능해졌습니다. ### 3. 시장 성장 전망 | 구분 | 규모 | | --- | --- | | 2023년 시장 규모 | 약 24조원 | | 2034년 전망 | 약 60조원 | | 연평균 성장률 | **10.5%** | 출처: Fortune Business Insights ### 4. 국내 기업 움직임 **🧪 에스티팜** RNA 치료제의 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드 위탁개발생산(CDMO) 사업을 통해 글로벌 수요 증가에 대응 중입니다. **🧪 콘테라파마** (부광약품 자회사) 2025년 10월 글로벌 CNS 제약사 룬드벡과 중증 신경질환 대상 RNA 신약 개발 전략적 연구협력 계약을 체결했습니다. 자체 플랫폼으로 **AttackPoint**(최적 작용 부위 탐색), **OligoDisc**(고효능·저독성 후보물질 설계), **SpliceMatrix**(RNA 스플라이싱 기전 제어)를 보유하고 있습니다. --- ## 🕊️ END NF 션의 의견 — 공감과 희망 **END NF 션입니다.** 매경헬스의 이번 기사를 읽으며 가슴이 뛰었습니다. RNA 치료제가 희귀질환에서 출발해 이제는 만성질환까지 넓혀가고 있다는 소식, 우리 NF 환우 가족들에게는 단순한 산업 뉴스 이상의 의미가 있습니다. ### 🤲 기다림의 시간을 함께 걸어오신 분들께 신경섬유종증과 함께 살아가는 시간은 늘 **기다림의 시간**이었습니다. "왜 이 아이에게." "언제쯤이면 좋은 치료가 나올까." 이런 질문을 안고 하루하루를 버텨오신 분들이 우리 곁에 많이 계십니다. 저 역시 그 기다림의 한 사람입니다. 매일 아침 아이의 얼굴을 살피며, 작은 변화에도 가슴이 철렁 내려앉는 그 마음 — 우리는 서로가 가장 잘 압니다. ### 🧬 이 기사가 우리에게 의미 있는 이유 기사에서 눈여겨볼 대목이 있습니다. RNA 치료제는 **"질병의 근본 원인인 유전자 발현 단계에 직접 개입"** 하는 치료라는 점입니다. - **NF1**은 17번 염색체의 NF1 유전자 변이에서 시작됩니다. - **NF2**는 22번 염색체의 NF2 유전자 변이에서 시작됩니다. 즉, 유전자 단계에 개입하는 기술의 발전은 **NF와 결코 무관한 이야기가 아닙니다**. 오늘 기사에 나온 siRNA, ASO 같은 기술은 바로 이 유전자 발현 과정을 겨냥하는 기술입니다. ### 🌅 희귀질환이 먼저 길을 내고 있습니다 기사에서 또 하나 주목할 부분이 있습니다. RNA 치료제는 "환자 수가 적어 임상시험 진행 속도가 빠르다"는 이유로 **희귀질환부터 먼저 길을 내주고 있다**는 사실입니다. 이미 우리와 같은 길 위에 있던 다른 희귀 유전질환들에서 결실이 나오고 있습니다. ✅ **척수성 근위축증(SMA)** — ASO 계열 Nusinersen(스핀라자) 허가 ✅ **뒤센근이영양증(DMD)** — Eteplirsen 등 ASO 치료제 승인 ✅ **유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증** — siRNA 치료제 Patisiran(온파트로) 허가 길은 이미 열리고 있습니다. 그리고 그 길은 **NF 쪽으로도 조금씩 뻗어오고 있습니다**. ### 💊 현실을 냉정하게 보되, 희망을 놓지 않기 물론 현실을 정직하게 말씀드려야 합니다. 이미 총상신경섬유종에 쓰이는 **코셀루고(Koselugo)** 가 허가되어 환자분들께 도움을 드리고 있지만, 코셀루고는 MEK 억제제 계열로 **NF1 유전자 자체를 직접 겨냥한 치료는 아닙니다**. NF1·NF2 유전자 변이 자체를 복구하거나 제어하는 근본 치료는 여전히 숙제로 남아 있습니다. 하지만 오늘 이 기사처럼 - siRNA와 ASO 플랫폼이 고도화되고 - 국내 기업들(에스티팜, 콘테라파마)까지 CDMO와 신약 개발에 본격적으로 뛰어들고 - 글로벌 시장이 10년간 2.5배 성장할 것이라는 전망이 나오는 이 흐름은 언젠가 **NF를 겨냥한 RNA 치료제 역시 현실이 될 수 있다는 근거 있는 희망**을 만들어 줍니다. ### 🌱 END NF가 드리고 싶은 말씀 END NF는 그 날을 기다리며, 그리고 **그 날까지 우리 환우와 가족들이 서로의 손을 놓지 않도록** 곁에 있겠습니다. 과학이 달려오는 동안, 우리는 우리가 할 일을 합니다. 서로에게 위로가 되어주고, 새로운 연구와 약물 정보를 빠르게 공유하고, 아이들에게 **걱정이 아닌 사랑과 행복**을 전해주는 일을 멈추지 않겠습니다. > **희망은 막연한 기다림이 아닙니다.** > **희망은 기술이 실제로 쌓아올리고 있는 단단한 진보입니다.** END NF가 함께 지켜보고, 함께 전하겠습니다. 🌿 --- *이 글은 2026년 4월 17일 매경헬스 기사(이재형 기자)를 바탕으로 END NF 환우회의 관점에서 재구성한 것입니다. 기사 본문의 저작권은 매경헬스에 있습니다. 본 게시글은 의학적 판단이나 치료 결정을 대체하지 않으며, 진단과 치료에 관한 사항은 반드시 주치의와 상담하시기 바랍니다.*