성인 NF1 치료의 문은 열렸습니다, 급여의 문은 아직입니다

NF1 성인 치료를 둘러싼 중요한 인터뷰가 오늘(7월 24일) 메디코파마뉴스에 실렸습니다. 코셀루고 성인 3상 KOMET 연구의 공동연구자인 스페인 게르만스 트리아스 이 푸졸 대학병원 이그나시오 블랑코 기예르모 박사의 방한 인터뷰입니다.

먼저 정확히 짚습니다

국내에서 코셀루고의 허가 대상은 성인까지 확대됐습니다. 다만 건강보험 급여는 여전히 만 18세 미만 환자에게만 적용됩니다. 소아기부터 치료를 받던 엔프님이 성인이 되는 순간 치료를 이어가기 어려워지는 '치료 공백'이 그대로 남아 있습니다.

허가와 급여는 다릅니다. 이것이 END NF가 지금 가장 힘을 쏟고 있는 지점입니다.

KOMET은 수술이 불가능하고 증상이 있는 총상신경섬유종을 동반한 성인 NF1 환자 145명을 대상으로 한 3상 연구이고, 위약 대조군을 포함한 최초의 3상 임상시험이라는 점에서 의미가 큽니다.

코셀루고 투여군의 객관적 반응률은 20%로 위약군 5%보다 높았고, 반응이 확인된 환자의 86%에서 최소 6개월 이상 효과가 유지됐습니다. 기저 만성 통증 점수가 3점 이상인 환자에서는 임상적으로 의미 있는 통증 감소도 확인됐습니다.

13개국 33개 이상 기관이 참여한 다국가 임상시험입니다.

이 대목이 가장 마음에 남았습니다.

박사는 발에 큰 총상신경섬유종이 있어 일반 신발을 신을 수 없던 환자가 치료 후 신발을 신고 정상적으로 걸을 수 있게 된 사례를 들며, 종양 크기 변화는 작아 보여도 환자 입장에서는 삶 자체가 달라진 것이라고 말했습니다.

그리고 의료진이 생각하는 작은 변화도 환자에게는 학교생활·직장생활·사회생활을 가능하게 만드는 큰 변화가 될 수 있다고 덧붙였습니다.

박사가 이번 방한에서 가장 강조한 것은 '치료의 연속성'이었습니다.

치료에 반응하던 환자도 치료를 중단하면 종양이 다시 성장하거나 통증이 재발하는 등 치료 전과 같은 문제가 반복될 수 있다는 것입니다. 치료 대상 환자의 약 80%가 만성 통증 또는 발작성 신경병증성 통증을 경험합니다.

열여덟 번째 생일에 치료가 멈춘다는 것이 어떤 의미인지, 이 문장이 대신 말해줍니다.

스페인을 비롯한 유럽 여러 국가에서도 성인 환자를 대상으로 한 급여 적용 방안 논의가 진행되고 있습니다.

박사는 가장 중요한 원칙은 환자를 의사결정의 중심에 두는 것이며, 정부도 종양 크기 감소뿐 아니라 환자의 삶의 질 향상과 장기적인 사회적 가치를 함께 고려할 필요가 있다고 강조했습니다.

성인 급여화는 END NF의 핵심 정책 과제입니다. 한국희귀·난치성질환연합회를 통한 의견서 제출을 비롯해 할 수 있는 통로를 계속 두드리겠습니다. 이번 인터뷰는 그 근거를 하나 더 얹어주었습니다.

※ 본 글은 정보 제공 목적이며, 개별 치료 결정은 반드시 담당 의료진과 상담하시기 바랍니다.

출처: 메디코파마뉴스, "[인터뷰]NF1 성인 치료 문 열렸지만…남은 과제는 '환자 접근성'" (2026.07.24, 이호빈 기자)
https://www.medicopharma.co.kr/news/articleView.html?idxno=68836

당신은 혼자가 아닙니다. 함께하겠습니다.

END NF 션 드림